又一罕见病药将退出中国市场 患者面临断供危机！近日，意大利制药公司Recordati旗下全资控股的中国公司锐康迪正式进行注销备案，将彻底退出中国市场。随着锐康迪的退出，该公司的一些罕见病药物也将停止对中国市场的供货，其中包括用于治疗库欣综合征的口服药物奥唑司他。
奥唑司他于2024年9月在中国获批，并于2025年4月开始商业化销售，至今上市不到一年。然而，自2021年起，该药物已在博鳌乐城作为先行先试项目使用。对于库欣综合征患者来说，锐康迪的退出意味着失去了一款重要的“救命药”。据报道，一位服用了四年奥唑司他的患者表示，这期间花费了约100万元。
Recordati曾对奥唑司他在中国的销售寄予厚望。目前，该药物在国内尚无同类替代疗法，每盒售价约为8000元，尽管这是全球最低价之一，但一年的平均治疗费用仍高达约20万元。2025年8月，奥唑司他通过了国家医保目录调整的初步形式审查，有专家认为其进入医保的可能性很大，医保报销后患者的自费部分有望降到每月2000元以下。然而，最终公布的医保目录中并未包含这款药物在内的三款药品。
在全球范围内，罕见病药物支付一直是个难题。这些药物研发成本高、使用人数少且定价高昂，通常依赖多层次支付体系。在中国，由于商业保险力量相对薄弱，罕见病患者群体对基本医保抱有更高期待。但基本医保基金需要兼顾常见病和慢性病的需求，许多罕见病药物价格高昂，仍在等待纳入医保的过程中。
支付问题直接影响了奥唑司他在中国的销售。据业内数据估计，在国内药店购买过该药物的患者可能只有50人左右。近年来，业内不断呼吁加强对罕见病的关注，但专注于罕见病研发的中小规模企业生存状况尤为艰难。
Recordati退出中国市场并非个例。2024年，制药公司BioMarin的一款治疗黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”也退出了中国市场，导致相关患者面临无药可用的困境。锐康迪总经理胡茂胜曾在一次采访中提到，罕见病药企在产品上市后面临更大的挑战，包括医患教育与市场培育耗时长且成本高，以及患者家庭经济条件困难导致药物可负担性差的问题。
即便是被纳入医保后的罕见病药物，也曾面临“断供”危机。去年11月，一款治疗酪氨酸血症Ⅰ型的药物尼替西农因厂商停产而缺货，尽管该药物已连续两年被纳入医保。专家分析认为，一些罕见病用药上市后销售不佳，导致企业没有财力或动力继续生产；即使专利到期后，其他仿制药企主动生产这些药品的动力也不强，使真正需要这些药物的患者陷入困境。
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